La fibrosi cistica è una malattia metabolica ereditaria, causata da un gene difettoso che provoca la formazione di muco nei polmoni, nel pancreas e nell’intestino. Se non viene trattata, la malattia riduce l’aspettativa di vita. In Svizzera, dal 2021 è stato omologato il medicamento Trikafta® per il trattamento di persone a partire dai 6 anni con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR. Trikafta® è assunto dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie fino al 31 gennaio 2025. Il presente rapporto analizza il rapporto costi-benefici e le conseguenze economiche dell’impiego di Trikafta® rispetto alla terapia standard.
Una ricerca pragmatica e sistematica nella letteratura ha identificato tre studi e una metanalisi a rete, che hanno analizzato la sicurezza e l’efficacia rispetto al trattamento standard fino a 48 settimane. Per la maggior parte degli eventi indesiderati, come eruzioni cutanee, disturbi gastrointestinali, mal di testa e disturbi mentali, è stata stabilita una correlazione con la malattia di base. Non sono disponibili studi sull’efficacia a lungo termine o sulla mortalità.
L’analisi del rapporto costi-benefici è associata a grandi incertezze, in particolare per quanto riguarda fattori chiave come la mortalità, la funzione polmonare, la qualità di vita nonché i costi per far fronte alla malattia. Per ovviare a tali incertezze si è fatto ricorso a modelli con vari scenari basati su precedenti rapporti HTA. In quasi tutti gli scenari, utilizzando Trikafta® al prezzo ufficiale (stato dicembre 2023), i costi supplementari per anno di vita in buona salute guadagnato sono superiori a 1 milione di franchi. I costi supplementari elevati sono legati alle spese di cura ricorrenti annualmente, pari a 228 000 franchi per persona.
Il rapporto giunge alla conclusione che, negli scenari considerati, permangono incertezze per quanto attiene al rapporto costi-benefici del trattamento con Trikafta®. Una quota consistente dei costi supplementari per anno di vita in buona salute guadagnato è rappresentata dalle spese di cura ricorrenti annualmente. Un trattamento completo di tutte le persone affette a partire dai 6 anni comporterebbe un impatto in termini di costi pari a circa 160 milioni di franchi all’anno.