Le diverse forme di linfomi a cellule B sono i tumori maligni delle ghiandole linfatiche più diffusi negli adulti. La leucemia a cellule B è il tumore maligno del sangue più diffuso nei bambini e nei giovani adulti. Fino alla fine del 2024, l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assumerà provvisoriamente i costi del trattamento di terza linea di vari linfomi a cellule B negli adulti e della leucemia a cellule B nei bambini e nei giovani adulti con le terapie cellulari CAR-T Yescarta® e Kymriah®. Il presente rapporto esamina l’efficacia e la sicurezza delle terapie cellulari CAR-T, il rapporto costi-benefici, l’impatto in termini di costi nonché le questioni etiche, giuridiche, sociali e organizzative.
Una revisione sistematica degli studi clinici ha mostrato che, rispetto al trattamento standard, il trattamento dei linfomi a cellule B con Yescarta® si traduce in un aumento del tasso di sopravvivenza e in un migliore tasso di risposta dopo 16 e 24 mesi. Nel trattamento dei linfomi a cellule B con Kimriah®, il tasso di sopravvivenza è più elevato rispetto alla terapia standard. Nel trattamento della leucemia a cellule B con Kimriah®, il tasso di sopravvivenza dopo 150 giorni non è più elevato rispetto alla chemioterapia convenzionale. Per quanto riguarda l’efficacia e la sicurezza, la significatività dei dati di studio disponibili è generalmente molto ridotta. I calcoli sul rapporto costi-benefici sono soggetti a grande incertezza. Per Kimriah® i costi aggiuntivi sono compresi tra 70 634 e 157 437 franchi per anno di vita in piena salute guadagnato, mentre per Yescarta® oscillano tra 88 346 e 102 220 franchi. Impiegando Kimriah® contro la leucemia a cellule B, i costi aggiuntivi di trattamento dovrebbero ammontare a 2,5 milioni di franchi nel 2023, aumentando fino a 2,7 milioni di franchi entro il 2027. Per il trattamento dei linfomi a cellule B con Kimriah® o Yescarta®, si stima che i costi aggiuntivi di trattamento ammontano a 30 milioni di franchi nel 2023 e raggiungeranno i 49 milioni nel 2027. Sono emerse questioni etiche relative all’equo accesso alla terapia, nonché problemi relativi al trasferimento, ai lunghi tempi di attesa e alla conferma dell’assunzione dei costi. Le questioni organizzative riguardano la cura dei pazienti tra una fase e l’altra del trattamento, la gestione degli effetti collaterali delle terapie cellulari CAR-T, l’informazione dei medici e le spese ospedaliere inferiori rispetto al trapianto di cellule staminali.
Il rapporto conclude che, a causa della scarsa qualità degli studi, la significatività dei dati disponibili sull’efficacia e sulla sicurezza delle terapie cellulari CAR-T è generalmente molto bassa. Infine i dati non consentono di trarre conclusioni affidabili sul rapporto costi-benefici.
