La mucoviscidose est une maladie métabolique héréditaire, due à un gène défectueux qui provoque la formation de mucus dans les poumons, le pancréas et l’intestin. Non traitée, elle réduit l’espérance de vie. Le médicament Trikafta® est autorisé en Suisse depuis 2021 pour les personnes à partir de six ans présentant au moins une mutation F508del du gène CFTR. L’assurance obligatoire des soins le rembourse provisoirement jusqu’au 31 janvier 2025. Le présent rapport s’intéresse au rapport coûts-bénéfices et aux conséquences financières de l’usage du Trikafta® par rapport au traitement standard de la mucoviscidose.
Une recherche de littérature pragmatique et systématique a permis d’identifier trois études et une méta-analyse en réseau qui examinent la sécurité et l’efficacité du médicament jusqu’à 48 semaines, en le comparant au traitement standard. La plupart des événements indésirables, comme les éruptions cutanées, les troubles gastro-intestinaux, les maux de tête et les troubles psychiques présentaient un lien avec la maladie elle-même. Aucune étude n’est disponible concernant l’efficacité à long terme et la mortalité.
L’analyse du rapport coûts-bénéfices est sujette à de grandes incertitudes, en particulier concernant des facteurs clés comme la mortalité, la fonction pulmonaire, la qualité de vie associée et les coûts de la lutte contre la maladie. Des modèles envisageant divers scénarios, fondés sur de précédents rapports d’évaluation des technologies de la santé (ETS), ont été utilisés pour compenser ces incertitudes. Dans presque tous les scénarios, l’usage de Trikafta® vendu au prix officiel (de décembre 2023) entraîne des surcoûts supérieurs à un million de francs par année supplémentaire de vie en parfaite santé. Ces surcoûts élevés sont liés aux coûts annuels récurrents de 228 000 francs par personne.
Le rapport conclut à des incertitudes concernant le rapport coûts-bénéfices du traitement au Trikafta® dans les scénarios étudiés. Les coûts annuels récurrents du traitement représentent une part considérable des surcoûts engendrés par année supplémentaire de vie en parfaite santé. Un traitement complet de toutes les personnes touchées à partir de six ans entraînerait des conséquences budgétaires de l’ordre de 160 millions de francs par an.
