Les différentes formes de lymphomes à cellules B sont les cancers malins du système lymphatique les plus fréquents chez les adultes. La leucémie lymphoïde aiguë de type B est le cancer du sang malin le plus fréquent chez les enfants et les jeunes adultes. Jusqu’à fin 2024, à titre provisoire, l’assurance obligatoire des soins prend en charge le traitement de troisième ligne de ces cancers chez ces patients avec les thérapies par cellules CAR-T Yescarta® et Kymriah®. Ce rapport examine l’efficacité et la sécurité de ces thérapies par cellules CAR-T, ainsi que le rapport coûts-efficacité, l’incidence budgétaire et les aspects éthiques, juridiques, sociétaux et organisationnels.
Une revue systématique des études cliniques a montré que le traitement des lymphomes à cellules B avec Yescarta® entraînait une augmentation du taux de survie après 16 et 24 mois, ainsi qu’un meilleur taux de réponse par rapport au traitement standard. Dans le traitement des lymphomes à cellules B avec Kimriah®, le taux de survie a également augmenté par rapport au traitement standard, tandis que pour la leucémie lymphoïde aiguë de type B le taux de survie à 150 jours n’a pas connu d’amélioration par rapport à la chimiothérapie conventionnelle. Toutefois, la pertinence des données d’études disponibles concernant l’efficacité et la sécurité est généralement très faible. Les calculs du rapport coûts-efficacité sont très incertains. Kimriah® entraînerait des coûts supplémentaires compris entre 70 634 et 157 437 francs par année de vie supplémentaire en bonne santé, et entre 88 346 et 102 220 francs pour Yescarta®. Pour l’utilisation de Kimriah® contre la leucémie lymphoïde aiguë de type B, on s’attend à des coûts de traitement supplémentaires s’élevant à 2,5 millions de francs en 2023, qui passeront à 2,7 millions de francs en 2027. Pour le traitement des lymphomes à cellules B avec Kimriah® ou Yescarta®, les coûts supplémentaires estimés s’élèvent à 30 millions de francs en 2023 et à 49 millions de francs en 2027. Les questions éthiques concernaient l’égalité d’accès à la thérapie, les problèmes de recommandations de patients, les longs délais d’attente et la confirmation de la prise en charge des coûts. Parmi les questions organisationnelles figuraient le suivi des patients entre les étapes du traitement, la gestion des effets secondaires des thérapies par cellules CAR-T, l’information des médecins, mais aussi la réduction des dépenses hospitalières par rapport à la transplantation de cellules souches.
Le rapport conclut qu’en raison de la qualité insuffisante des études, les données disponibles sur l’efficacité et la sécurité des thérapies par cellules CAR-T sont généralement peu pertinentes. Elles ne permettent pas non plus de tirer des conclusions fiables sur le rapport coûts-efficacité.
