Die zystische Fibrose ist eine vererbbare Stoffwechselkrankheit. Ein defektes Gen führt zur Schleimbildung in der Lunge, der Bauchspeicheldrüse sowie im Darm. Unbehandelt führt die Krankheit zu einer reduzierten Lebenserwartung. Zur Behandlung ist in der Schweiz seit 2021 das Medikament Trikafta® für Personen ab 6 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen zugelassen. Es wird von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung befristet bis zum 31. Januar 2025 vergütet. Der vorliegende Bericht untersucht das Kosten-Nutzenverhältnis und die Kostenfolgen von Trikafta® im Vergleich zur Standardtherapie.
Eine pragmatische systematische Literaturrecherche identifizierte drei Studien und eine Netzwerk-Metaanalyse, welche die Sicherheit und die Wirksamkeit bis zu 48 Wochen im Vergleich zur Standardbehandlung untersuchten. Die meisten unerwünschten Ereignisse wie Hautausschläge, Magen-Darmbeschwerden, Kopfschmerzen und psychische Störungen zeigten einen Zusammenhang mit der Grunderkrankung. Es liegen keine Studien zur langfristigen Wirksamkeit oder zur Sterblichkeit vor.
Die Untersuchung des Kosten-Nutzenverhältnisses ist mit grossen Unsicherheiten behaftet, insbesondere für Schlüsselfaktoren wie die Sterblichkeit, die Lungenfunktion, die damit verbundene Lebensqualität sowie die Kosten zur Bewältigung der Krankheit. Um dies auszugleichen, kamen Modelle mit verschiedenen Szenarien auf Grundlage früherer HTA-Berichte zum Einsatz. Beim Einsatz von Trikafta® zum offiziellen Preis (Stand Dezember 2023) waren bei fast allen Szenarien die zusätzlichen Kosten pro gewonnenes Lebensjahr bei voller Gesundheit höher als 1 Million Franken. Die hohen zusätzlichen Kosten haben mit den jährlich wiederkehrenden Behandlungskosten von 228’000 Franken pro Person zu tun.
Der Bericht kommt zum Schluss, dass beim Kosten-Nutzenverhältnis der Behandlung mit Trikafta® in den untersuchten Szenarien Unsicherheiten bestehen. Die jährlich wiederkehrenden Behandlungskosten machen einen beträchtlichen Anteil der zusätzlichen Kosten pro gewonnenes Lebensjahr mit voller Gesundheit aus. Eine vollständige Behandlung aller betroffenen Personen ab 6 Jahren hätte Auswirkungen auf den Kostenhaushalt in der Höhe von rund 160 Millionen Franken pro Jahr.
